FOSTER CITY, Calif. – Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) đã công bố dữ liệu cho thấy sự cải thiện đáng kể về kết quả lâu dài cho bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) được điều trị bằng dung dịch uống LIVMARLI® (maralixibat).
Các phát hiện, được công bố trên tạp chí Hepatology, cho thấy giảm 70% nguy cơ kết quả lâm sàng, bao gồm ghép gan, đối với bệnh nhân sử dụng LIVMARLI so với nhóm kiểm soát lịch sử tự nhiên.
Nghiên cứu đã đánh giá khoảng thời gian sáu năm và là nghiên cứu đầu tiên cho thấy lợi ích sống sót không cấy ghép ở bệnh nhân ALGS sử dụng liệu pháp dược lý. Nghiên cứu đã so sánh 84 bệnh nhân được điều trị bằng LIVMARLI với một nhóm đối chứng gồm 469 bệnh nhân từ cơ sở dữ liệu Liên minh Alagille Toàn cầu (GALA), đóng vai trò là cơ sở dữ liệu lịch sử tự nhiên ALGS toàn cầu lớn nhất.
Theo Tiến sĩ Binita M. Kamath, tác giả cao cấp của bản thảo, phân tích này là mấu chốt trong việc chứng minh tiềm năng của LIVMARLI để giảm nhu cầu ghép gan trong ALGS, một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến ống mật và có thể dẫn đến bệnh gan tiến triển.
Phân tích thống kê được chỉ định trước, được thực hiện bởi Tiến sĩ Bettina Hansen từ Erasmus MC, Hà Lan, cho thấy sự cải thiện đáng chú ý trong tỷ lệ sống sót không có sự kiện sáu năm với giá trị p là <0,0001. Điều này có nghĩa là giảm 70% tổng kết cục lâm sàng cho bệnh nhân được điều trị bằng LIVMARLI. Nghiên cứu cũng bao gồm nhiều phân tích độ nhạy và phân nhóm nhỏ để đảm bảo tính mạnh mẽ của kết quả.
LIVMARLI, một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng, hiện là loại thuốc duy nhất được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân ALGS từ ba tháng tuổi trở lên. Nó cũng được Ủy ban châu Âu chấp thuận để điều trị tình trạng tương tự ở bệnh nhân từ hai tháng tuổi trở lên.
Mirum Pharmaceuticals tập trung vào các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến cả trẻ em và người lớn, với ba loại thuốc được phê duyệt bao gồm LIVMARLI. Công ty đã đệ trình LIVMARLI để phê duyệt ở Mỹ và châu Âu cho ngứa ứ mật ở bệnh nhân PFIC, một tình trạng gan liên quan.
Những phát hiện của nghiên cứu dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân ALGS, có khả năng làm giảm nhu cầu ghép gan và cải thiện chất lượng cuộc sống. Ấn phẩm đầy đủ với dữ liệu bổ sung có sẵn trên trang web Hepatology.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.
