FOSTER CITY, Calif. – Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt dung dịch uống LIVMARLI® (maralixibat) để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân từ năm tuổi trở lên bị ứ mật trong gan gia đình tiến triển (PFIC), Mirum Pharmaceuticals công bố hôm nay. Sự chấp thuận, dựa trên nghiên cứu Tháng 3 Giai đoạn 3, biểu thị sự giảm đáng kể về mặt thống kê mức độ nghiêm trọng của ngứa so với giả dược và bao gồm một loạt các phân nhóm PFIC.
LIVMARLI cũng được chấp thuận cho ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) ở Hoa Kỳ và các khu vực khác, với Mirum có kế hoạch giới thiệu một công thức nồng độ cao hơn cho bệnh nhân PFIC trẻ tuổi vào cuối năm nay.
Nghiên cứu MARCH là thử nghiệm ngẫu nhiên lớn nhất trong PFIC, liên quan đến 93 bệnh nhân với các loại di truyền khác nhau của bệnh. Sự chấp thuận sau nhiều năm nghiên cứu lâm sàng chứng minh những cải thiện trong các triệu chứng chính, bao gồm ngứa, ảnh hưởng sâu sắc đến trẻ em bị PFIC.
PFIC là một rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến bệnh gan tiến triển và suy gan tiềm ẩn. Bệnh cản trở sự bài tiết mật từ các tế bào gan, gây ngứa dữ dội, vàng da và suy tăng trưởng ở bệnh nhân, với tỷ lệ mắc ước tính là một trong mỗi 50.000 đến 100.000 ca sinh ở Hoa Kỳ và Châu Âu.
LIVMARLI, dung dịch uống mỗi ngày một lần, là loại thuốc duy nhất được FDA chấp thuận cho ngứa ứ mật ở bệnh nhân ALGS và PFIC. Thuốc đã nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá cho ALGS và PFIC loại 2, cũng như chỉ định mồ côi cho cả hai điều kiện.
Mirum Pharmaceuticals tập trung vào các bệnh hiếm gặp, với ba loại thuốc được phê duyệt bao gồm LIVMARLI. Đường ống của công ty bao gồm các phương pháp điều trị điều tra cho các bệnh về gan, với các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra đối với LIVMARLI và các liệu pháp tiềm năng khác.
Sự chấp thuận của LIVMARLI mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi PFIC, cung cấp một lựa chọn ngoài ghép gan để kiểm soát ngứa nghiêm trọng và cải thiện chất lượng cuộc sống. Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Mirum Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.
